ענף הביוטכנולוגיה בארה"ב בשנת מפנה. תכלית.
בשני העשורים האחרונים סבלו חברות פארמה מפגיעה יחסית ברווחים, עקב פקיעת פטנטים של תרופות אינובטיביות ותחרות קשה מצד חברות גנריות. נראה שהשינוי שחל בשנת 2012 היה נקודת המפנה.
http://tih.co.il/Docs/images/7466641_blog.jpg
אישורי FDA בשיא של 16 שנהעל פי חברת הדירוג Standard & Poor's הפסידו חברות הפארמה כ- 30 מיליארד דולר בשנת 2012, עקב פקיעת פטנטים של תרופות וכניסת תחרות גנרית לשוק. נראה כי הענף הגיעה לנקודת מפנה, כאשר בסיכום שנת 2012 אושרו 39 תרופות חדשות על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), שיא של 16 שנים. שיא זה נרשם לאחר שבשנת 2010 אושרו 21 תרופות חדשות ובשנת 2011 אושרו 30 תרופות חדשות, דבר שמסמן שינוי של מגמה.בניגוד לשנים הקודמות, בשנת 2012 לא רק שנרשם שיא מבחינת כמות אישורי התרופות החדשות, אלא גם אושרו תרופות פורצות דרך בתולדות ה- FDA: אושרה תרופה לטיפול במחלת הסיסטיק פיברוסיס הפוגעת בריאות, אושרה תרופה לטיפול בקרצינומה של תאי בסיס - סוג של גידול עור ממאיר הנובע מסרטן עור, ואושר טיפול למחלת המיאלופיברוזיס - הפוגעת במח העצם. נוסף לתרופות אלה, אושרו גם שתי תרופות חדשניות לטיפול באיידס וצהבת, ולראשונה מזה שנים אושרה גם תרופה לטיפול בשחפת, שעד כה הייתה עמידה לתרופות אחרות.הקצב המוגבר של אישורי תרופות צפוי להמשיך גם בשנת 2013, כאשר קונצנזוס האנליסטים חוזה שיאושרו כ- 30 תרופות חדשות, וביניהן 5 תרופות לטיפול בסוכרת מסוג 2 דבר שצפוי לעודד תחרות גדולה יותר בתחום ולאפשר שיטות טיפול טובות יותר לחולים.מרבית התרופות שצפויות להיות מאושרות בשנת 2013 בדומה לתרופות שאושרו לשיווק בשנת 2012, מקורם בשיתוף פעולה בין חברות ביוטכנולוגיה לחברות פארמה, דבר המעיד על חשיבות החברות הביוטכנולוגיות כמנוע צמיחה וחדשנות.
קבוצות לחץ יעודדו אישורי תרופות חדשות
במהלך שנת 2012 אושר פרוטוקול חדש ב-FDA העונה לשם Patient-Focused Drug Development", המאפשר באופן רשמי למומחי ה-FDA להתייעץ עם חולים. בניגוד לעבר בו מומחי ה-FDA קבעו את סדרי העדיפות על פי האופן בו הם ראו את צרכי החולים, לאחר אישור התקנות החדשות החולים יוכלו להשפיע על תהליכי הערכה של פרוטוקולי פיתוח התרופות ויוכלו להשפיע על תהליכי אישור של תרופות חדשות, כאשר הם יוכלו לייעץ עם איזה תופעות לוואי הם מסכימים להתמודד או איזה סיכונים רפואיים הם מוכנים לאפשר בעת שימוש בתרופה החדשה. בשלב הראשון אושרו 20 תחומי מחלות שונות שיכללו בתקנות החדשות, והצפי הוא שלהשתתפות החולים בתהליך ההערכה תהיה תרומה חיובית בגידול מספר התרופות שיאושרו בשנים הקרובות.
אישור תקציבי פיתוח ממשלתיים
במרץ 2013 חתם נשיא ארה"ב - ברק אובמה על חוק חדש המקצה 11 מיליארד דולר לשיפור המוכנות והבריאות של הציבור האמריקאי במקרים של אסונות
טבע,
התפרצות מגפות וטרור ביולוגי. החוק הגדיר פעולות עיקריות שעל הממשל והרשויות האמריקאיות לבצע, הכוללות הגדלת היכולת של רשויות הממשל, משרד הבריאות ומרכזי רפואת החירום בארה"ב להתמודד עם מצבי החירום. במסגרת החוק שאושר, אחת הרשויות שתהנה באופן מיוחד מתקציבים נוספים וסמכויות חדשות, היא רשות המחקר והפיתוח הביו-רפואית האמריקאית (Biomedical Advanced Research and Development Authority). רשות זו צפויה לעודד חברות ביוטכנולוגיה לפנות ולהגיש בקשה לקבלת מענקים שיממנו את הוצאות הפיתוח של ציוד רפואי נגד איומים כימיים, ביולוגיים ורדיולוגיים ובטיפול במקרי חירום של מגיפות ומחלות מדבקות.במסגרת החוק החדש, רשות המחקר והפיתוח הביו-רפואית האמריקאי קיבלה הנחיה לקדם הסכמים עם חברות מחקר ופיתוח שהמוצרים שלהם משרתים את רוח החוק החדש, דבר שצפוי לעודד פיתוח תרופות חדשות במספר רב של חברות ביוטכנולוגיה ברחבי העולם. לשם מימון מטרות אלו, הרשות הקציבה תוספת תקציב של 2.8 מיליארד דולר, שתתחלק בין השנים 2014 ו- 2018.
שיפור תהליכי פיתוח תרופות
דבר נוסף שצפוי לעודד את תעשיית הפארמה הוא הארגון ללא מטרת רווח "TransCelerate" שהוקם על ידי קבוצת חברות פארמה מובילות בספטמבר 2012. הארגון שם לפניו את המטרה לקדם חדשנות במחקר ופיתוח, לזהות ולפתור אתגרים משותפים, לדאוג ולשפר את ההגנה על המטופל בכל הקשור בשימוש בתרופות, כל זאת במטרה לספק תרופות באיכות גבוהה יותר לחולים, להוזיל עלויות ולמצוא דרכים חדשות שיקצרו את משך פיתוח התרופות.כבר באמצע השנה (2013) צפוי הארגון לפרסם מסקנות ראשוניות, והוא צפוי להשפיע בשנים הקרובות על תהליכי פיתוח וסטנדרטיזציה רבים בתחום פיתוח התרופות. הציפייה היא שאימוץ מסקנותיו על ידי החברות בסקטור, יוביל לחיסכון תקציבי משמעותי אצל החברות, ולקיצור הזמן בו לוקח לתרופות וטיפולים חדשים להגיע לשוק.
